أدى تحرير الجينات الوراثية بتقنية كريسبر إلى تحسين رؤية المرضى الذين يعانون من حالات عمى وراثية، وفق نتائج المرحلة 1/2 من التجارب السريرية. وتمنح النتائج أملاً جديداً لهؤلاء المرضى، كما تظهر إمكانية استخدام تقنية كريسبر على البشر لعلاج مجموعة من الحالات الأخرى. داء ليبر الخلقي بحسب ما نقل موقع New Atlas عن دورية "نيو إنغلاند" الطبية، فإن داء ليبر الخلقي LCA هو حالة نادرة تؤثر على واحد من كل 40 ألف مولود جديد. ويعاني المصابون من طفرة جينية تؤدي إلى انخفاض شديد في الرؤية، مما يسفر عن العمى الكامل لدى حوالي ثلث المرضى. فيما لا توجد حالياً خيارات علاجية معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأميركية FDA على الإطلاق. خلايا حساسة للضوء أجرى باحثون من جامعة أوريغون تجربة BRILLIANCE، بمشاركة 14 مريضاً، واستخدموا تقنية CRISPR لتعديل جين CEP290، وهو أحد الأسباب الرئيسية وراء الإصابة بداء ليبر الخلقي LCA. حيث يتم تسليم علاج تحرير الجينات مباشرة إلى الخلايا الحساسة للضوء خلف شبكية العين. وبذلك تكون هذه المرة الأولى التي يتم فيها استخدام تقنية كريسبر مباشرة بجسم الإنسان. 4 نتائج مختلفة قام فريق الباحثين بتفصيل نتائج السنوات الثلاث الأولى من التجربة، من 2020 إلى 2023. حيث تلقى كل مريض العلاج في عين واحدة، ثم تمت مراقبته للحصول على 4 نتائج مختلفة، وهي تحديد الأشياء والحروف على مخطط، ومدى قدرته على رؤية نقاط الضوء الملونة في اختبار المجال الكامل، ومدى قدرته على التنقل في متاهة تحتوي على أشياء مادية ومستويات إضاءة مختلفة، وتجاربه الخاصة التي تم الإبلاغ عنها بشأن تغيرات نوعية الحياة. ومن بين المشاركين الأربعة عشر، أظهر 11 (بنسبة 79%) تحسناً في واحدة على الأقل من تلك النتائج، بينما تحسن 6 (أي 43%) في نتيجتين أو أكثر. كما أبلغ 6 منهم أيضاً عن تحسن نوعية الحياة بفضل تحسن الرؤية، في حين أظهر 4 (29%) تحسناً ملحوظاً سريرياً في اختبارات مخطط العين. فعالة وآمنة في هذا السياق قال مارك بينيسي، الباحث في الدراسة، إن "أحد المشاركين في التجربة ذكر عدة أمثلة على التحسن، بما يشمل القدرة على العثور على هاتفه بعد وضعه في غير مكانه ومعرفة أن آلة القهوة الخاصة به تعمل من خلال رؤية أضوائها الصغيرة". كذلك أضاف أنه "في حين أن هذه الأنواع من المهام قد تبدو هامشية بالنسبة لأولئك الذين يتمتعون برؤية طبيعية، إلا أن مثل هذه التحسينات قد يكون لها تأثير كبير على نوعية الحياة لأولئك الذين يعانون من ضعف البصر". وتشير الدراسة إلى أن تقنية كريسبر يمكن أن تكون فعالة وآمنة بالنسبة لمرضى فقدان البصر المزمن، وأيضاً لأشكال أخرى من العمى أو الأمراض الوراثية بشكل عام.

أعلن المكتب الإعلامي لجامعة لينتشوبينغ، أن أطباء من أوروبا والهند وإيران، أجروا لأول مرة عملية زرع قرنية اصطناعية لعشرين مريضاً، أعادت لبعضهم حاسة البصر وحسنت الرؤية للأخرين. ويشير المكتب، إلى أن 14 مريضاً من الذين خضعوا لهذه العملية كانوا فاقدي البصر تماماً، والستة الآخرين كانوا يعانون من ضعف البصر الحاد. ووفقا لبيانات منظمة الصحة العالمية، تحتل مشكلات القرنية المرتبة الرابعة في قائمة أسباب فقدان البصر. ولكن في حوالي نصف الحالات يمكن إعادة البصر عن طريق زرع القرنية. بيد أنه لا يمكن إجراء هذه العملية للجميع لعدم توفر المتبرعين المناسبين. ويذكر أن الباحثين يعملون منذ سنوات على إيجاد حل لهذه المشكلة في تجارب تهدف للحصول على قرنيات مزروعة صناعياً. ويتكون نسيج هذه القرنيات من بروتين- كولاجين، الذي يمكن الحصول عليه من الخلايا الجذعية أو استخراجه من جسم الإنسان أو الحيوان. ولحماية البروتين من التلف ابتكر العلماء طلاء بوليمير ضوئيا، يوضع على القرنية خلال عملية إنتاجها ويرفع أثناء عملية زرعها في عين المريض. بالإضافة إلى ذلك، عدل العلماء بنية خيوط الكولاجين بحيث ينقل هذا البروتين الضوء بنفس طريقة القرنية البشرية، وفي نفس الوقت زادت متانتها. وبعد أن اختبر البروفيسور لاغالي وفريقه العلمي هذه القرنيات على الجرذان المخبرية، اختاروا 20 مريضاً يعيشون في الهند وإيران، جميعهم يعانون من ضعف شديد في الرؤية أو عمى كامل ناجم عن تدهور وترقق القرنية. ووفقاً للباحثين، حسنت عملية زرع القرنيات الاصطناعية الرؤية لدى جميع المرضى، بمن فيهم 14 كانوا يعانون من العمى التام. ونجاح هذه العملية، يسمح بإنتاج مثل هذه القرنيات بكميات كبيرة وتخزينها لفترة طويلة، ما يسمح للأطباء بإجراء عمليات ترميم القرنية في أي وقت، ويعطي الأمل في علاج العمى الناجم عن تنكس القرنية.